درمان یک بیماری نادر ژنتیکی با فناوری کریسپر
به گزارش هوا فضا استفاده از فناوری دستکاری ژنتیک کریسپر برای درمان یک بیمار پس از سه سال تقریباً به میزان ۱۰۰ درصد مؤثر بوده است.
به گزارش هوا فضا به نقل از نیواطلس، داده های جدید عرضه شده در کنگره انجمن هماتولوژی اروپا نشان داده است که درمان آزمایشی مبتنی بر استفاده از روش ویرایش ژنتیک کریسپر تا سه سال بعد از درمان همچنان بی خطر و مؤثر است.
این نتایج از یکی از طولانی ترین آزمایش های انسانی با استفاده از فناوری دستکاری ژنتیک کریسپر برای درمان نوعی بیماری نادر ژنتیکی خون به دست آمده است.
اولین آزمایش انسانی در ایالات متحده برای آزمایش فناوری دستکاری ژنتیک کریسپر در سال ۲۰۱۹ شروع شد. این کارآزمایی بر روی درمان دو بیماری خونی نادر متمرکز بود: تالاسمی بتا و بیماری کم خونی داسی شکل.
تالاسمی بتا نوعی بیماری تالاسمی است که در افرادی که زیر واحد پروتئینی بتا هموگلوبین به میزان کافی تولید نمی گردد به وجود می آید. کم خونی داسی شکل یا کم خونی سلول های داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbs) شناخته می شود.
در این روش درمانی ابتدا سلول های بنیادی از خون بیمار جمع آوری شده و سپس با استفاده از فناوری کریسپر یک تغییر ژنتیکی واحد ایجاد می شود که برای افزایش سطح هموگلوبین در گلبول های قرمز طراحی شده است. سپس سلول های بنیادی مجدداً به بیماران تزریق می شوند.
نتایج اولیه فوق العاده امیدوارکننده بوده و دو بیماری که به این روش تحت درمان قرار گرفتند ظرف چند ماه بهبود یافتند و اثربخشی طولانی مدت این روش هم امیدوارکننده بوده است.
در ادامه ۲۲ بیمار دیگر هم به صورت ۱۰۰ درصد موفقیت آمیز تحت درمان قرار گرفتند و با انتشار داده های جدید نتایج درمان ۷۵ بیمار با استفاده از روش کریسپر موفقیت آن یک مرتبه دیگر ثابت شد. از ۷۵ بیمار تحت درمان، ۴۴ نفر از بتا تالاسمی و ۳۱ بیمار از کم خونی داسی شکل رنج می بردند.
منبع: هوا فضا
این مطلب را می پسندید؟
(0)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب